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1億美元！華東師范大學化學與分子工程學院章雄文教授科研團隊小分子原研新藥成果成功轉化

來源：華東師范大學化學與分子工程學院 2024-07-04

導讀：由華東師范大學化學與分子工程學院上海分子治療與新藥創制工程技術研究中心章雄文教授科研團隊與復旦大學科研團隊共同研發的抗腫瘤惡病質與增肌領域的臨床前小分子原創新藥，近日與國際生物制藥公司達成了總額為1億美元全球權益合作，成功進行成果轉化。

章雄文教授科研團隊在實驗室合影

據章雄文教授介紹，腫瘤惡病質是各類惡性腫瘤患者的主要并發癥，其臨床特征是肌肉萎縮、脂肪降解導致體重顯著降低，在病程后期出現多器官衰竭。50%-80%的惡性腫瘤患者晚期都會發生腫瘤惡病質，這也是導致眾多腫瘤患者死亡的主要原因之一。

近十年來，章雄文率領課題組對腫瘤惡病質的發病機制、新靶點探索與藥物治療進行長期探索，先后篩選評價了多種小分子化合物、中醫藥及其活性成分對腫瘤惡病質肌萎縮的緩解作用及機制研究，先后發表與抗腫瘤惡病質相關研究的SCI研究論文18篇和綜述3篇，申請專利8項（6項授權）。

他們研究發現，當腫瘤惡病質發生時，血液中的TGF-β家族配體激活骨骼肌細胞膜上的ActRIIB，激活各種形式的蛋白質降解，并抑制蛋白質合成。團隊研發出的新型口服小分子藥物是一種ActRIIB抑制劑，能阻斷該通路，減少肌肉萎縮，改善握力，緩解腫瘤惡病質癥狀。這項研究成果成功進行了轉化。

目前，章雄文科研團隊正積極推進治療腫瘤惡病質的臨床前新藥研發項目。除此次成功轉化的ActRIIB抑制劑項目之外，團隊還設計合成并篩選評價了靶向NF B、RAGE、MT1/MT2、NLRP3蛋白的多種小分子化合物，抗腫瘤惡病質作用及其機制；研究評價了中醫藥及其活性成分，對腫瘤惡病質肌萎縮的緩解作用及其機制，這些都有望通過成果轉化實現對生命健康的保駕護航。

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